【可否給罕見病小朋友一份聖誕禮物?】


世界衛生組織估計,全球4億人口正受6,000種罕見病困擾,各地政府都面對罕見病越發常見的事實,澳門無法獨善其身,建立與時並進的防治制度,總比病人逐個東奔西走好。澳門得益於豐厚財政,成就了不愁錢的公立醫療,所有患病的小朋友,都可以獲得免費的保健和治療服務,相比動輒億元的大白象工程,這些錢更省不了,除非做好防治。

歲半大的宇軒只是云云之一,他在兩個月大時確診患有脊髓性肌肉萎縮症,新生嬰兒發病率約為萬分之一。由於在嬰幼兒期發病,屬於最嚴重的第一型。宇軒目前只能依靠呼吸儀器,父母必須廿四小時輪流看護,過去幾次因為嗆奶而徘徊邊緣。若不配合適切的用藥治療,小朋友的肌肉將持續萎縮,導致呼吸和吞嚥困難,後果不堪設想……
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【蘇嘉豪問】

我在議事堂提了不只一次,希望政府正視越來越常見的罕見病。本澳有必要建立罕見病定義和清單,以更精準配對醫療資源。加快推進臨床遺傳專科醫學發展,特別在產前檢查,完善罕見病的發現和防治工作。確立更具效益的罕見病藥物引入和審批機制,避免因純粹行政程序而延緩診治。以這位罕見病小朋友為例,我也跟譚司長提出過,山頂醫院今年5月答應提供用藥,但超過半年仍無下文。快將聖誕節了,可否給他一份「聖誕禮物」呢?

【衛生局長李展潤答】

衛生局參照國際罕見病清單和治療方法,只要有需要和實際效果的治療都會採取,就算只有一絲希望也會用最新、最有效的藥,竭盡全力救治病人。例如多年前已開始採用最昂貴藥物治療黏多醣症病人,每名病人每年費用150萬,其中一名病人已採用11年,香港去年才開始;另外也為300名丙型肝炎病人提供治療,每名每年費用為50至100萬。

至於議員提到的罕見病小朋友個案,因所需使用的藥物上市不久(編按:實際上是2016年底),每次療程費用為300萬,需跨專業醫療團隊參加新的技術,我們曾打算將小朋友送到香港就醫,但由於藥廠嚴格配給香港而無功而還,現已直接聯絡美國藥廠,有關藥物的採購程序正進行中(編按:衛生局兒童綜合評估中心主任戴華浩會後透露估計需時一至兩個月)。
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延伸觀看:蘇嘉豪促確立罕見病防治用藥機制 (2018/11/21)
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